创新药物项目

石家庄四药有限公司始建于1948年，历经七十余年的历史变迁，现已发展成为大型综合制药集团，形成以化学制剂、原料药、中药制剂和医用包材为主，产业链较为齐全的新型产业发展格局。企业拥有国家企业技术中心等多个高水平创新平台，主导产品大容量注射剂年产达30亿瓶（袋），是国内重要的注射剂生产、研发和出口龙头企业，跻身中国医药工业百强企业、中国化学制药行业制剂出口型优秀企业行列。2007年，公司在香港上市。
项目介绍：（项目背景、国内发展情况及存在主要差距）
1、小分子靶向药物：
分子靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段），来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
目前，小分子靶向药的前沿已经从Bcr-Abl扩展到EGFR、ALK、VEGFR及多靶点作用，疗效、耐药性等方面也有长足进步。随着每年持续有新药上市，全球小分子靶向药市场也会继续扩容。小分子靶向药领域要想再往前走的话，肯定离不开对癌细胞重要信号通路等靶点认识的加深。目前基因组学、蛋白质组学、代谢组学在不断进步，医学界也陆续发现了更多的生物标志物和靶点，围绕这些新发现研发新型小分子靶向药也就成为了可能。
由于生物技术及合成药起步较晚，中国小分子靶向药的研发迟缓，行业缺乏技术创新及产品创新的“灵魂”引起的惯性动力不够。影响着小分子靶向药行业的发展趋势，不足以支撑该行业的发展。
2、ADC药物：
ADC药物，即抗体偶联药物，由单克隆抗体、偶联链和细胞毒性小分子三部分组成，是一种融合了小分子药物细胞毒性和抗体靶向作用的强效抗癌药物。其主要作用机理，是利用抗原与抗体的特异性，将细胞毒药物定向递送到肿瘤病灶，具有超强的靶向肿瘤杀伤效果和能力。相比其他传统化疗药，ADC药物的主要特点是对正常细胞的损伤较少，不会导致患者使用传统化疗药后出现的高毒副作用。
截至2022年底，FDA已批准15种不同的ADC药物，ADC药物商业化呈现加速趋势；III期临床靶点集中在Her2/Trop2/BCMA等，涵盖乳腺癌/胃癌/肺癌/多发性骨髓瘤等多个癌症种类。ADC药物发展前景广阔，众多国内药企通过并购、自研等模式，相继布局ADC领域。
3、小核酸药物：
小核酸药物是一种全新的药物类别，由核苷酸组成，主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。经过几十年的基础研究，到目前为止共有15款小核酸药物获批上市，技术路线分类包括反义核酸（ASO）、RNA干扰（RNAi）、CRISPR/Cas9等。这些药物主要用于治疗遗传性和罕见疾病，如杜兴氏肌肉萎缩症、脊髓性肌肉萎缩症、遗传性转甲状腺素淀粉样变性等。相比抗体和小分子药物，小核酸药物具有研发周期短、药物靶点筛选快，不易产生耐药性，治疗领域更广，效果持久，研发成功率较高等优势。目前开发设计小核酸药物的最大挑战是如何解决药物递送问题，或者通过化学改造核酸药物的成药性。
4、疫苗类药物：
疫苗是将病原微生物（如细菌、立克次氏体、病毒等）及其代谢产物，经过人工减毒、灭活或利用转基因等方法制成的用于预防传染病的自动免疫制剂。疫苗的主要成分是来源于目标病原体或生物制造的抗原。其他成分可能包括防腐剂、稳定剂、赋形剂和制造过程中残留的微量成分。
根据是否含有活微生物体，将疫苗分成两大类，即含活微生物体的疫苗（减毒活疫苗、载体疫苗）和不含活微生物体的疫苗（灭活疫苗、组分疫苗和类毒素疫苗）。根据用途分为预防性疫苗和治疗性疫苗。
对中美疫苗市场进行对比分析，我国疫苗市场在多方面都与发达国家相差甚远，主要体现在以下三方面：①市场规模较小，人均消费低；②国内以老旧品种为主，创新性疫苗较少；③6岁以上的青少年及成年人疫苗市场较空白；
疫苗类药物发展趋势：①多联多价疫苗是疫苗未来发展方向：多联多价疫苗的开发不仅可以减少接种次数、改善依从性、提高疫苗接种率，便于未来增加新品种疫苗到免疫计划表中；还能降低疫苗中佐剂和防腐剂的剂量，减少疫苗的不良反应。②核酸疫苗将越来越受到人们的重视：核酸疫苗有望在预防乙型肝炎、丙型肝炎、单纯疱疹、艾滋病、狂犬、疟疾、流感、结核、癌症和其它慢性病领域内发挥重要作用。
5、基因治疗：
基因疗法是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程，基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。基因疗法是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移分体外和体内两条途径。
截至目前，全球已有多款基因疗法产品获批上市，可用于癌症、罕见病、眼科等领域。与此同时国内已有博雅辑因、纽福斯、嘉因生物等基因疗法企业完场相关布局。
基因治疗能够治疗“无法治愈”的疾病，也为其他疾病带来新的治疗思路。目前基因治疗的主要应用场景是治疗罕见病，随着AAV递送系统不断成熟，基因治疗“一次给药”的特性对病人吸引力越来越大，越来越多的在研管线将应用场景从罕见病拓展到常见病。
意向国家：德国、法国
拟寻找创新药物项目（小分子靶向药物/ADC药物/小核酸药物/疫苗/基因治疗药物），该项目正处于即将申报临床阶段、临床研究阶段或者完成临床即将上报阶段；可最大限度满足临床用药需求；与现在已上市药物相比具有交大临床优势；无相关知识产权纠纷。